נוטל מטופל Sarepta Therapeutics‘אישר דיסון דוכנה ניוון שרירים טיפול בגנים מתהביוטק הודיע ביום שלישי.
המוות נקשר לאי ספיקת כבד חריפה, שלדעת סרפטה אינו אות בטיחות חדש. ידוע כי אחד מהם וטיפולי גנים אחרים המשתמשים בקטורי נגיף הקשורים לאדנו (AAV) סובלים מפגיעה חריפה בכבד כתופעת לוואי והסיכון הזה מודגש כאירוע שלילי באחדדידי ” מרשם מידעו סרפטה מתעקש גם כי פרופיל סיכון התועלת של הטיפול בגנים “נשאר חיובי”.
סרפטה דיווחה על המוות לרשויות הבריאות הרלוונטיות ותעדכן את התווית של Elevidys כדי “לייצג את האירוע הזה כראוי”, ציין הביוטק בהוצאתו ביום שלישי. מניית החברה צנחה בסביבות 22% כאשר השווקים נפתחו ביום שלישי ל -78.54 דולר, ירידה מ -101.35 דולר בסגירה של השוק הקודם.
המוות “מייצג חומרה של פגיעה בכבד חריף שלא דווח בעבר באחד,” ציין סרפטה. המטופל בדק גם חיובי בזיהום ציטומגלובירוס (CMV), מה שעלול לפגוע בכבד והוא “גורם תורם אפשרי” למוות, על פי ההודעה. סרפטה הביע עצב “עמוק” על המוות.
BMO Markets Capital אמרו ביום שלישי הערה שלמרות המוות, “אנו חושבים שהיתרון של Elevenys עדיין עולה על הסיכון”, ומצביע על זיהום ה- CMV של המטופל כגורם מקלה. BMO הדגיש גם שני חולים שמתו לאחר נטילת זולגנסמה בשנת 2022. תרופה זו מייצרת כיום צפונית למיליארד דולר בשנה. בהערה אחרת ביום שלישי, אנליסטים בג’פריס אמרו כי הם מצפים שהמוות של המטופל “ילחץ” על מלאי סרפטה כ”אי וודאות סביב (אחד) של בטיחותו של הבטיחות-אלא אם כן (סרפטה) רואה במוות שלא יהיה קשור לתרופות. “
עם זאת, Jefferies הצביעו על נקודת אור פוטנציאלית לסרפטה, וציינו כי בדרך כלל מתרחשת פגיעה בכבד במהלך 90 הימים הראשונים של הטיפול באחדדידי. “יש להניח שהמטופל היה מינון עם אחדות לאחרונה”, המשיכו האנליסטים והוסיפו “הפחתת אירועים מסוג זה עלולים להיות ניתנים לניהול עם מעקב מאוד מדוקדק.”
Jefferies גם ציין כי “הצורך הבלתי -ממושב ב- DMD (ניוון שרירים של דושן) נותר גבוה”, שיכול להיות “מקרה שור” עבור סרפטה.
Elevenys אינו הטיפול הראשון של דושן שקושר לתוצאה קטלנית. בשנת 2021 היה פייזר נאלץ להשעות ניסוי שלב IB בגין טיפול גנים חקירתי PF-06939926-אשר לאחר מכן ישתנה בשמו של פורדדיסטרוגן Movaparvovec-עוקב אחר מותו של חולה שאינו אמבולציה.
שלוש שנים לאחר מכן, במרץ 2024, אותו טיפול הביא לאחר מוות מטופל במשפט אור יום שלב II. חודש לאחר מכן, פורדדיסטרוגן movaparvovec נִכשָׁל כדי לשפר משמעותית את תפקוד המנוע לעומת הפלצבו בניסוי Ciffreo שלב III בדושן. פייזר בסופו של דבר ציר הטיפול בגנים.
בינתיים, בנובמבר 2022, ניסוי שנחשב על ידי ה- FDA מהמחלה הנדירה של ביוטק ללא מטרות רווח עבור טיפול דוכני מבוסס CRISPR גם הוביל למוות מבין המטופל הרשום היחיד. מחקר בספטמבר 2023 הצביע על וקטור ה- AAVמה שיכול היה לעורר תגובה חיסונית אצל המטופל, כגורם הפוטנציאלי לתמותה.
