מדעי קסאבה סיימו רשמית את התפתחות סימופילם במחלת אלצהיימר, וסימנה את סיומה של עידן סוער שהוגדר על ידי מחלוקת ומחקרים קליניים כושלים.
החברה דיווחה על סיום תוכנית האלצהיימר ביום שלישי עם שחרור תוצאות Topline מהניסוי של שלב III Repocus-ALZ. סימופילם לא הפחית את הירידה הקוגניטיבית או התפקודית בהשוואה לפלסבו בחולים שחלו במחלה קלה עד בינונית.
התוכנית תושפע לחלוטין בסוף הרבע השני, אמר קסאבה.
מנכ”ל ריק בארי, “אנו מאוכזבים כי התוצאות של מיקוד מחדש-ALZ ו- Rethink-ALZ לא הראו תועלת טיפולית בחולים עם מחלת אלצהיימר קלה עד בינונית. תוצאות אלה היו חד משמעיות.
ההחלטה מגיעה לאחר שנים של אתגרים ותהפוכות עבור החברה, שפעם הקפידה את סימופילם כפריצת דרך. בשנת 2021 טען מפוח משרוקית כי קסאבה דוקטור נתונים עבור התרופה, מה שהוביל כתב עת רפואי בולט למשוך כמה מאמרים הקשורים לתרופה. אבל אחרים קמו עבור החברה ועל עבודתה. קסאבה נהנתה גם מתמיכתם של בעלי מניות ייעודיים.
ה- SEC ו- DOJ חקרו שניהם את קסאבה, והובילו את המנכ”ל לשעבר רמי ברבייר לְהִתְפַּטֵר ביולי 2024. ה- SEC בסופו של דבר תבע החברה לפרסום נתונים מטעים על סימופילם.
המנכ”ל החדש בארי התחייב לשחרר את סבב הנתונים הבא על סימופילם עם שקיפות רבה יותר. הוא עקב אחריו ובנובמבר 2024, תוצאות שלב III מהניסוי של Rethink-ALZ לא הראה שום השפעה על ירידה קוגניטיבית ותפקודית בקרב חולים עם מחלת אלצהיימר קלה עד בינונית. התרופה החמיצה גם את כל נקודות הקצה המשניות והביו -סמן.
התוצאות של יום שלישי מוסיפות תקופה לכישלון הקליני, אך קסאבה כבר סימנה החלטה להחליף כיוונים. בפברואר החברה רישיון לזכויות ללמוד סימופילם במצבים ספציפיים להתקפים בהפרעות עצביות.
כעת, עתידה של אותה תוכנית נראה גם רעוע. בארי ציין בהודעתו של יום שלישי את תחילת המחקרים הפרה-קליניים למתחם טרשת שחפת (TSC) הקשורים לאפילפסיה, אך אמר כי “אנו מקיימים מאמצי ניהול הוצאות אסטרטגיות מתמשכות.”
סמנכ”ל הכספים אריק שואן אמר כי החברה “מהותית היטב” עם כ- 128.6 מיליון דולר במזומן ושווי מזומנים נכון ליום 31 בדצמבר 2024.
